Det er omtrent 5000 medisiner i utvikling i dag alene i USA for ulike forhold. Forskere forsøker å utvikle medisiner for pasienter som har unmet behov. Ifølge PhRMA (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America), "I 2014 godkjente USAs mat- og stoffadministrasjon (FDA) 51 nye medisiner på tvers av et stort antall sykdomsområder. Enten av disse godkjennelsene var av Senter for narkotika Evaluering og forskning (CDER) hos FDA, det høyeste antallet siden 1996. Blant CDER-godkjenninger ble 41 prosent identifisert som førsteklasses medisiner, noe som betyr at de bruker en unik virkemekanisme for å behandle en medisinsk tilstand som er forskjellig fra noen annen godkjent medisin. "
Utvikling av reumatoid leddgikt
Siden Enbrel (etanercept) var det første biologiske legemidlet markedsført for revmatoid artritt, ble biologiske DMARDs (biologisk sykdomsmodifiserende anti-reumatiske legemidler) endret behandlingslandskapet for mennesker som lever med sykdommen. Ved å målrette mot de spesifikke molekylene og cellene som er involvert i utviklingen av reumatoid artritt, biologiske DMARDs og nyere DMARDs, kjent som JAK-hemmere, har prognosen forbedret for mange pasienter og gjort klinisk remisjon mulig for noen.
Flere biologiske DMARDs er godkjent og markedsført i årene etter Enbrels godkjennelse. Enbrel er en TNF-hemmer. Andre eksempler på TNF-hemmere som for tiden markedsføres, er Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) og Simponi (golimumab). Det har vært en JAK-hemmer godkjent, i 2012, kalt Xeljanz (tofacitinib).
Flere DMARDs er i utvikling.
De biologiske DMARDene er store molekylproteiner som må injiseres eller infunderes. JAK-hemmere er små molekylproteiner som administreres oralt (ved munn).
I 2014 rapporterte PhRMA at 92 stoffer var i ulike stadier av utvikling for muskuloskeletale sykdommer og lidelser. Av disse ble 55 utviklet for behandling av revmatoid artritt. Det er stoffene som når kliniske forsøk i fase 3 som er mest verdig til vår oppmerksomhet. Fase 3-testing involverer vanligvis over 1000 pasienter i et forsøk på å bevise sikkerhet og effektivitet. Resultatene presenteres for FDA for endelig godkjenning av legemidler.
Hva er i rørledningen?
Baricitinib er en JAK-hemmer i utvikling gjennom Eli Lilly. Hvis det er godkjent, vil Baricitinib være den andre JAK-hemmeren godkjent. Baricitinib blokkerer JAK1 og JAK2. Behandling med JAK-hemmere er beregnet på voksne med moderat til alvorlig aktiv reumatoid artritt som har hatt utilstrekkelig respons på metotrexat eller som ikke kan tolerere metotrexat. Baricitinib har en 65 prosent sjanse for godkjenning, ifølge en analytiker. Hvis det er godkjent, forventes det å være konkurransedyktig mot konkurrenten Xeljanz, avhengig av prisingen.
Sarilumab er en IL-6 inhibitor som utvikles av Sanofi / Regeneron. Det er flere fase 3 forsøk pågår for sarilumab. I en av forsøkene var sarilumab plus metotrexat mer effektivt for pasienter med moderat til alvorlig revmatoid artritt enn metotreksat alene, uten tilsynelatende sikkerhetsproblemer. Dette legemidlet, hvis godkjent, vil konkurrere med en annen IL-6-hemmere, Actemra (tocilizumab).
Secukinumab er en IL-17 inhibitor som utvikles av Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab er beregnet på pasienter med revmatoid artritt som hadde utilstrekkelig respons med TNF-hemmere eller som ikke klarte å tolerere behandling med TNF-hemmere.
Det er for øyeblikket ikke noe annet stoff som retter seg mot IL-17 i den inflammatoriske banen.
Et annet antatt stoff, Johnson & Johnson sirukumab, ble nektet godkjenning fra FDA i september 2017. Den retter seg mot samme vei som ACTEMRA (IL-6), og bidrar til å redusere betennelse. FDA citerte imidlertid en "ubalanse" i antall dødsfall av personer som tok stoffet mot en placebo i forsøk, en posisjon opprinnelig skissert i en rådgivende panel anbefaling fra FDA.
Biosimilars
Det er også noen biosimilarer i utvikling. Amgen utvikler ABP 501, en bioslikt som Humira. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals utvikler BI 695500 som en Rituxan (rituximab) biosimilar. Coherus Biosciences utvikler CHS-0214 som en Enbrel biosimilar. Det er bekymring for ekvivalensen av biosimilarprodukter til det opprinnelige stoffet, samt FDA godkjenningsprosessen for biosimilarer.
