Hva er et forældreløst legemiddel og hva er ordningen for forældreløs narkotika? Hvorfor er forskning og utvikling for disse stoffene viktig, og hva er barrierene?
Hva er et foreldreløs stoff? – Definisjon
Et forældreløst stoff er en medisin (farmasøytisk) som fortsatt er underutviklet på grunn av mangel på et selskap for å finne stoffet lønnsomt. Ofte årsaken til at stoffet ikke er lønnsomt, er at det er relativt få personer som vil kjøpe stoffet når det veies mot den forskning og utvikling som trengs for å produsere stoffet.
I enkle ord er foreldreløse stoffer de som selskapene ikke forventer å tjene mye penger på, og i stedet rette sin innsats på narkotika som vil bringe inn penger.
Hvorfor noen stoffer er "forældreløse legemidler"
Farmasøytiske (narkotika) og bioteknologiselskaper undersøker stadig og utvikler nye medisiner for å behandle medisinske forhold, og nye stoffer kommer ofte på markedet. Folk som lider av sjeldne sykdommer eller lidelser, derimot, ser ikke den samme medisinske forsknings oppmerksomheten for deres sykdommer. Dette skyldes at tallene deres er små, og det potensielle markedet for nye legemidler til å behandle disse sjeldne sykdommene (ofte kalt "foreldreløse legemidler") er også lite.
En sjelden sykdom forekommer hos mindre enn 200 000 personer i USA eller mindre enn 5 per 10 000 personer i EU. Regjeringens reguleringsorganer i USA og EU har således tatt skritt for å redusere denne ulikheten i narkotikasammenheng.
Incentiver for å øke utviklingen av rusmidler.
Å erkjenne at tilstrekkelige stoffer for sjeldne lidelser ikke hadde blitt utviklet i USA, og at narkotikaforetakene ville faktisk pådra seg et økonomisk tap i utviklingen av narkotika for sjeldne forhold, passerte den amerikanske kongressen ordningen om forældreløs narkotika i 1983.
Det amerikanske kontoret for foreldreløs produktutvikling
Den amerikanske føde- og narkotikastyrelsen (FDA) er ansvarlig for sikkerheten og effektiviteten av medisiner på markedet i USA.
FDA etablerte Office of Orphan Product Development (OOPD) for å hjelpe til med utvikling av foreldreløse legemidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser), inkludert å tilby forskningsstipendier.
Orphan medisiner, som andre medisiner, må fremdeles bli funnet trygge og effektive gjennom forskning og kliniske forsøk før FDA vil godkjenne dem for markedsføring.
Den amerikanske ordningen for forældreløs narkotika i 1983, The Orphan Drug Act, gir incentiver til å indusere selskaper til å utvikle medisiner (og andre medisinske produkter) for de små markedene til personer med sjeldne sykdommer (i USA har 47 prosent av sjeldne sykdommer mindre enn 25 000 mennesker ). Disse insentiver inkluderer:
Federal skattekreditter for forskning gjort (opptil 50 prosent av kostnadene) for å utvikle et foreldreløs stoff.
- Et garantert 7-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få FDA markedsføring godkjenning av et bestemt stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av legemidlet. En annen applikasjon for en annen bruk kan også godkjennes av FDA, og selskapet vil ha eksklusive markedsføringsrettigheter for stoffet for den bruken også.
- Frafall av godkjenning av legemiddelavgift og årlige FDA-produktgebyrer.
- Før passasjen av Orphan Drug Act, var få foreldreløse legemidler tilgjengelig for behandling av sjeldne sykdommer.
Siden loven har mer enn 200 foreldreløse legemidler blitt godkjent av FDA for markedsføring i USA.
Effekt av rusmiddellov i amerikanske farmasøytiske produkter. Siden barneloven ble til i 1983 har den vært ansvarlig for utvikling av mange stoffer. I 2012 var det minst 378 rusmidler som er godkjent gjennom denne prosessen, og tallet fortsetter å klatre.
Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av loven om sjeldne rusmidler
Blant legemidler som har godkjent, inkluderer de som:
Adrenokortikotropisk hormon (ACTH) for behandling av infantile spasmer
Tetrabenzin for behandling av chorea som oppstår hos personer med Huntingtons sykdom
- Enzymutskiftningsterapi for de med glykogenlagerforstyrrelsen, Pompes sykdom
- Internasjonal forskning og utvikling for orphan narkotika
- Som den amerikanske kongressen har EU-regjeringen anerkjent behovet for å øke forskningen og utviklingen av foreldreløse rusmidler.
Komiteen for sjeldne legemidler
Etablert i 1995, er Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) ansvarlig for å sikre sikkerheten og effekten av medisiner på markedet i EU. Den samler vitenskapelige ressurser fra de 25 EU-medlemsstatene. I 2000 ble Komiteen for sjeldne legemidler (COMP) etablert for å overvåke utviklingen av rusmidler i EU.
Forskrift om sjeldne legemidler
Forordningen om sjeldne legemidler, vedtatt av Det europeiske råd, gir incitamenter for utvikling av sjeldne legemidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser) i EU, inkludert:
Avgift for avgifter knyttet til markedsføring godkjenningsprosessen.
En garantert 10-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få EMEA markedsføring godkjenning av et stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av legemidlet.
- Fellesskapets markedsføringstillatelse – En sentralisert markedsføringstillatelse som gjelder for alle EU-landene.
- Protokollhjelp, som betyr å gi vitenskapelig rådgivning til narkotikabedrifter om de ulike tester og kliniske forsøk som er nødvendige for å utvikle et stoff.
- Forordningen om sjeldne legemidler har hatt den samme fordelaktige effekten i EU som Orphan Drug Act hadde i USA, og øker utviklingen og markedsføringen av forældreløse legemidler for sjeldne sykdommer.
- Bottom Line on the Drug Drug Act
På det tidspunktet er det mye kontrovers over Orphan Drug Act, med behovet for behandlinger for sjeldne sykdommer på den ene siden av skalaen, og spørsmål om bærekraft på den andre. Heldigvis har disse handlingene, både i USA og Europa, økt bevisstheten om de mange sjeldne sykdommene, som ikke er så uvanlige når de legges sammen.
