FDA har godkjent genterapi behandling for første gang – et historisk trekk i annals medisin. Den nye behandlingen-Kymriah (tisagenlecleucel) -user endret T-celler til kamp leukemi.
Godkjennelsen av Kymriah fungerer som en harbinger for godkjenning av andre former for genterapi som vil bekjempe kreft og andre alvorlige sykdommer ved hjelp av en roman og spennende tilnærming: omprogrammering av kroppen gjennom kunstige midler.
Cellebasert genterapi
Cellebasert genterapi refererer til praksisen med å introdusere nytt genetisk materiale inn i en spesifikk cellepopulasjon og deretter gjeninnføre disse modifiserte cellene inn i kroppen. En gang i kroppen kan disse nye cellene produsere proteiner som bidrar til å bekjempe kreft eller andre alvorlige sykdommer.
Kymriah innebærer innføring av genetisk modifiserte T-celler, en type lymfocytt, eller hvite blodlegemer i kroppen. Disse modifiserte T-cellene gjenkjenner og angriper leukemiceller.
Genterapi er å foretrekke for kjemoterapi fordi genterapier er mindre giftige. Kjemoterapi påvirker hele kroppen og forårsaker hele kroppen bivirkninger. Med cellebasert genterapi blir re-manipulerte celler infundert lokalt og bekjempet svulster spesielt.
Foruten å være en form for genterapi, er Kymriah også et immunoterapeutisk middel. Immunoterapi utnytter immunforsvarets evne til å behandle sykdom.
Kymriah Forklart
Teknisk sett er Novartis Kymriah en eksperimentell kimær antigenreceptor (CAR) T-celleterapi som brukes til å behandle tilbakefall eller ildfaste (dvs. resistente mot behandling) B-celle akutt lymfoblastisk leukemi.
Kymriah er et tilpasset form for immunterapi hvor en pasients egne T-celler først samles inn og deretter sendes til et produksjonsenter. T-cellene høstes ved bruk av en prosedyre kalt leukapharesis.
På produksjonssenteret er disse T-cellene modifisert for å inkludere et gen som koder for CAR-ekspresjon. Disse modifiserte celler blir så infundert tilbake i pasienten. En gang i kroppen målretter CARs et bestemt antigen som heter CD19 som ligger på overflaten av leukemiceller og dreper disse kreftcellene. En gang i blodet vokser disse modifiserte T-cellene og utvider seg for å utrydde kreft innen to eller tre uker.
Eksperter hos FDA baserte sin godkjennelse av Kymriah på en enkelt arm i et klinisk fase II-studie, hvor 63 barn, unge og unge voksne med tilbaketrukket eller ildfast B-celle akutt lymfoblastisk leukemi mottok en enkelt dose av behandlingen. Av disse deltakerne gikk 83 prosent til ettergivelse etter tre måneder. Videre forblir 75 prosent fri for sykdom etter seks måneder. Det er viktig at Kymriah ble tildelt Priority Review og Breakthrough Therapy-betegnelser av FDA.
Akutt lymfoblastisk leukemi er kreft i benmarg og blod. Det får kroppen til å gjøre unormale lymfocytter. Disse unormale blodceller fortrender raskt friske blodceller i benmargen. Vi trenger blodceller til å overleve.
Når antall normale blodceller dramatisk reduseres, kan døden oppstå.
Selv om eldre voksne kan utvikle ALLE, er det først og fremst en sykdom hos barn. Ca 90 prosent av barna med ALL går inn i remisjon etter behandling. Kymriah er godkjent for bruk hos pasienter som er yngre enn 25 år, og har enten kreft som har oppstått eller kreft som er resistent mot behandling.
Bekymringer om Kymriah
En om negativ bivirkning av en hvilken som helst type monoklonal antistoffbehandling er cytokinfrigivelsessyndrom, en infusjonsreaksjon som også kalles cytokin storm. Cytokiner er små proteiner som utskilles av celler og har effekter på andre celler.
For de fleste er symptomer på cytokinfrigivelsessyndrom mild eller moderat og kan lett behandles. Disse symptomene inkluderer:
lavt blodtrykk, tretthet, takykardi, ≥ hodepine, feber, kvalme, kulderystelser, utslett, kløe i halsen,Pasienter som har blodkreft som ALLE, har imidlertid høyere risiko for å utvikle alvorlig cytokinstorm med livstruende symptomer. Av denne grunn må infusjoner foregå på høyvolumsentre med spesialister som er opplært for å håndtere alvorlige komplikasjoner som cytokinstorm.
- Endelig forventes Kymriah å koste rundt $ 500.000. Likevel er behandling med Kymriah fortsatt billigere enn en beinmargstransplantasjon, som ofte brukes til behandling av leukemi.
- Et ord fra Verywell
- Refraktær eller relapsing ALL er en dødelig sykdom. Godkjennelsen av Kymriah gir håp for noen få hundre unge mennesker i USA som ikke har noen behandlingsalternativer igjen. Det har vist seg effektivt i kliniske studier. Imidlertid var de kliniske forsøkene begrenset i varighet, og det gjenstår å se om Kymriah kan indusere livslang tilbakelevering.
- I feiende termer, godkjenner FDA av en form for genterapi for første gang i en ny medisinalder: en alder der vi kan omprogrammere cellene våre for å bekjempe kreft og andre dødelige sykdommer.
