Følgende er bare noen av de mulige botene som blir studert.

Følgende er bare noen av de mulige botene som blir studert.

Genterapi

I 1989 ble genet oppdaget for å forårsake cystisk fibrose oppdaget: CFTR-genet. Denne oppdagelsen var spennende for CF-fellesskapet. Mange trodde at oppdagelsen ville føre til en kur gjennom genterapi.

Dessverre har det ikke skjedd ennå, men ikke for mangel på forsøk. Mange studier har blitt gjort for å forsøke å rette opp den genetiske feilen, men ingen av dem har vært vellykket. Det største problemet med genterapi hittil har vært å finne en vektor som effektivt kan bære det korrigerte genet til cellene.

Det kan fortsatt være håp for genterapi, skjønt. I juli 2009 hadde en gruppe forskere ved University of North Carolina på Chapel Hill svært gode resultater ved å bruke et kaldt virus som en vektor for å overføre genet i laboratorieprøver av lungevev. Forskningsgruppen jobber nå med å veie det kalde viruset slik at behandlingen kan testes hos personer med cystisk fibrose.

VX-770

VX-770 er et stoff som blir testet av Vertex Pharmaceuticals hos personer med cystisk fibrose som har minst en kopi av G551D-mutasjonen. Legemidlet kan faktisk være i stand til å målrette defekten i CFTR-genet og gjenopprette dets evne til å åpne opp kloridkanaler, slik at salt kan strømme inn og ut av cellene på riktig måte.

I motsetning til genterapi ville VX-770 ikke erstatte det defekte genet. Snarere, hvis vellykket, ville VX-770 reparere problemet i det eksisterende genet. VX-809 VOC-809 er et annet stoff som testes av Vertex Pharmaceuticals hos personer som har to kopier av ΔF508-CFTR-mutasjonen. Det ligner VX-770 ved at det kan være i stand til å få salt som strømmer gjennom cellene riktig, men det virker litt annerledes. Hvis det virker som forskere håper det vil, vil VX-809 åpne kloridkanaler ved å flytte CFTR-proteinet til riktig sted på luftveiscellemembranen.

Miglustat

Miglustat er et stoff som er produsert av Actelion Pharmaceuticals som allerede er i bruk for å behandle andre forhold, men det er for tiden undersøkt for bruk hos personer med cystisk fibrose som har to kopier av ΔF508-CFTR-mutasjonen. Studien er liten (den består av bare 15 deltakere), men så langt har resultatene vært lovende. Miglustat har vært i stand til å reversere CFTR-defekten og gjenopprette normal aktivitet til celler.

Ataluren

Ataluren, som en gang ble kalt PTC124, blir studert av PTC Therapeutics som en mulig kur for personer med CF som har nonsensmutasjoner. I nonsensmutasjoner vises en del "gibberish" kode midt i den normale koden i CFTR-genet.

Nonsenskoden fungerer som et stoppskilt, og forhindrer at cellene leser noen kode som oppstår etter det. Ataluren kan være i stand til å rette opp dette problemet ved å hjelpe cellene til å ignorere stoppet og fortsett å lese koden som oppstår etter det, og dermed gjenopprette normal funksjon til cellene.