Behandling fremskritt for mennesker med blodkreft

Nyere terapier kommer frem med en relativt rask hastighet for pasienter med blodkreft eller hematologiske maligniteter, som leukemi, lymfom og myelom.

De nedenfor nevnte behandlingsfremskrittene kan betraktes som små trinn, i stedet for store sprang fremover; Disse terapiene kan imidlertid tilby overlevelsesfordeler som kan være ekstremt meningsfylt for de berørte.

I noen tilfeller kan nye terapier til og med holde flammen av håpbrennende – at kurativ behandling som beinmargstransplantasjon etter hvert kan bli forfulgt – mens det tidligere ikke har vært et alternativ.

Gevinster i overlevelse må vurderes sammen med bivirkninger og toksisitet; I slike situasjoner vil pasientene vanligvis leve både så godt de kan (livskvalitet), og så lenge de kan (overlevelse).

Nylig godkjente terapier

1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) for akutt lymfocytisk leukemi

Ca. 5,970 nye tilfeller av akutt lymfocytisk leukemi (ALL) var forventet i USA i 2017, med om lag 1.440 dødsfall i samme år, ifølge estimatet fra American Cancer Society. Til tross for forbedringer de siste tiårene i behandlingen av mange forskjellige blodkreftformer, forblir prognosen for disse pasientene med ALLE fattige.

Allogen stamcelle transplantasjon (beinmargstransplantasjon fra en donor) tilbyr et løfte om potensielt en kur for voksne med ALL. Det er imidlertid en hindring å bli overvunnet: de lave satsene på fullstendig remisjon med dagens kjemoterapi regime. Stamcelletransplantasjon krever typisk at en person har oppnådd en komplett remisjon av sykdommen, og det betyr dessverre at relativt få voksne med tilbaketrukket eller ildfast B-celle ALL (en sykdom som har kommet tilbake til tross for behandling) kan komme til transplantasjon.

Dermed har stoffutviklere lett etter nye verktøy for å målrette disse kreftcellene. Å angripe celler som har en markør kalt CD22, kan være et slikt verktøy, under de rette forhold. CD22 er et molekyl som er laget av visse celler i kroppen og plassert av disse cellene, nesten som koder, på utsiden av cellen, i cellemembranen. Hos pasienter med B-celle ALL har kreftcellene dette CD22-molekylet i om lag 90 prosent av tilfellene, og det er ganske gode muligheter for kreftbehandling.

Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) er et humanisert anti-CD22 monoklonalt antistoff som er festet til calicheamicin, et middel som kan drepe målrettede celler.

Inotuzumab ozogamicin kalles et konjugat fordi det er et antistoff som er festet til, eller konjugert med, et middel som kan drepe celler. Antistoffdelen søker celler som har CD22-markøren, og konjugatdelen ødelegger den målrettede cellen.

FDA godkjente inotuzumab ozogamicin basert på bevis fra et klinisk studie hvor forskere undersøkte stoffets sikkerhet og effekt sammenlignet med et alternativt kjemoterapi regime. Denne studien inkluderte 326 pasienter som hadde tilbakefall eller ildfast B-celle ALL og som hadde fått en eller to tidligere behandlinger.

Ifølge FDA, av de 218 evaluerte pasientene, opplevde 35,8 prosent som fikk inotuzumab ozogamicin et komplett respons, i en median 8,0 måneder; av pasientene som fikk alternativ kjemoterapi, opplevde bare 17,4 prosent et komplett respons, for en median 4,9 måneder.

Således er inotuzumab ozogamicin et viktig nytt behandlingsalternativ for tilbakebetalt eller ildfast B-celle ALL.

Vanlige bivirkninger av inotuzumab ozogamicin inkluderer lave nivåer av blodplater (trombocytopeni), lave nivåer av visse hvite blodlegemer (nøytropeni, leukopeni), infeksjon, lave nivåer av røde blodlegemer (anemi), tretthet, alvorlig blødning (blødning), feber (pyreksi), kvalme, hodepine, lave nivåer av hvite blodlegemer med feber (febernutropeni), leverskade (transaminaser og / eller gamma-glutamyltransferase økt), magesmerter og høye nivåer av bilirubin i blodet (hyperbilirubinemi). For ytterligere sikkerhetsinformasjon, se fullstendig forskrivningsinformasjon.

2. Lenalidomid (Revlimid) Etter transplantasjon i flere myelomer

Vedlikeholdsterapi med lenalidomid etter autolog hematopoietisk stamceltransplantasjon (beinmargstransplantasjon via selvdonasjon) redusert dødelighet med 25 prosent sammenlignet med placebo eller observasjon blant pasienter med nylig diagnostisert multippel myelom, ifølge resultater fra en nylig meta-analysestudie.

McCarthy og kollegaer analyserte pasientdata fra tre randomiserte kliniske studier fra USA, Frankrike og Italia. Studiene inkluderte pasienter med nylig diagnostisert multippel myelom som fikk selvdonert (autolog) beinmargstransplantasjon og deretter ble 1,208 av dem behandlet med lenalidomid etterpå, mens 603 pasienter fikk enten placebo eller bare ble observert eller overvåket.

Pasienter behandlet med lenalidomid hadde forbedret overlevelse uten fremgang av sykdommen, sammenlignet med de som fikk placebo eller observasjon (52,8 måneder vs 23,5 måneder). Totalt døde 490 pasienter. En signifikant overlevelsesfordel ble observert i lenalidomidgruppen.

En større andel av pasientene i lenalidomidgruppen opplevde en hematologisk annen primær malignitet og solid tumor annen primær malignitet; Progresjonene, dødeligheten grunnet alle årsaker eller dødeligheten som følge av myelom var imidlertid større i placebo / observasjonsgruppen.

3. Fast-kombinasjon kjemoterapi for akutt myeloide leukemi

AML er en raskt utviklet kreft som begynner i beinmergen og forårsaker raskt et økt antall hvite blodlegemer i blodet. Omtrent 21.380 personer vil bli diagnostisert med AML i år, og ca 10.590 pasienter med AML vil dø av sykdommen.

Vyxeos er en fast kombinasjon av kjemoterapimedisinene daunorubicin og cytarabin som kan hjelpe noen pasienter til å leve lenger enn om de skulle motta de to terapiene separat. FDA godkjente Vyxeos for behandling av voksne med to typer akutt myeloide leukemi (AML):

• Ny diagnostisert terapi-relatert AML (t-AML) og
• AML med myelodysplasia-relaterte endringer (AML-MRC).

T-AML oppstår som en komplikasjon av kjemoterapi eller stråling hos ca 8 til 10 prosent av alle pasientene behandlet for kreft. I gjennomsnitt forekommer det innen fem år etter behandling. AML-MRC er en type AML som er forbundet med å ha en historie med bestemte blodforstyrrelser og andre nøkkelmutasjoner innenfor leukemicellene. Begge pasienter med t-AML og de med AML-MRC har svært lave forventninger til livet.

I en klinisk studie levde 309 pasienter med nylig diagnostisert t-AML eller AML-MRC som ble randomisert til å motta Vyxeos eller seponert behandling av daunorubicin og cytarabin, mens pasienter som fikk Vyxeos, levde lenger enn pasienter som fikk separate behandlinger av daunorubicin og cytarabin ( gjennomsnittlig total overlevelse 9,56 måneder vs 5,95 måneder).

Vanlige bivirkninger inkluderte blødninger (blødninger), feber med lavt antall hvite blodlegemer (febril nøytropeni), utslett, hevelse i vevet (ødem), kvalme, betennelse i slimhinnene (mucositis) og andre bivirkninger inkludert gastrointestinale problemer, alvorlige infeksjoner og unormal hjerterytme (arytmi).