Den eneste kurative behandlingen for primær myelofibrose (PMF) er stamcelletransplantasjon, men denne terapi anbefales kun for pasienter med høy og mellomrisiko. Selv i denne gruppen, alder og andre medisinske forhold kan øke risikoen forbundet med transplantasjon, noe som gjør det til en mindre enn ideen terapi. I tillegg vil ikke alle personer med høy- og mellomrisiko-PMF ha en egnet stamcelletransplantasjonsdonor (matchet søsken eller matchet ikke-relatert donor).
Det anbefales at personer med lavrisiko-PMF får behandling rettet mot å redusere symptomer forbundet med sykdommen.
Kanskje din lege har rådet til at transplantasjon ikke er det beste alternativet for deg, eller ingen egnet donor kan identifiseres, eller du har ikke tolerert andre førstegangsbehandlinger for PMF. Naturligvis kan ditt neste spørsmål være – hvilke andre behandlingsalternativer er tilgjengelige? Heldigvis er det mange pågående studier som prøver å finne flere behandlingsalternativer. Vi vil gjennomgå noen av disse medisinene kort.
JAK2-hemmere
Ruxolitinib, en JAK2-hemmere, var den første målrettede terapien identifisert for PMF. Mutasjoner i JAK2-genet har vært knyttet til utviklingen av PMF.
Ruxolitinib er en passende terapi for mennesker med disse mutasjonene som ikke kan gjennomgå stamcelletransplantasjon. Heldigvis har det blitt funnet hjelpsom selv i mennesker uten JAK2 mutasjoner.
Det er pågående forskning som ser ut til å utvikle lignende medisiner (andre JAK2-hemmere) som kan brukes til behandling av PMF, samt kombinere ruxolitinib med andre medisiner.
Momelotinib er en annen JAK2-hemmer som studeres for behandling av PMF. Tidlige studier bemerket at 45 prosent av de som fikk morelotinib hadde reduksjon i miltstørrelsen.
Omtrent halvparten av de studerte hadde forbedret anemi, og mer enn 50 prosent var i stand til å stoppe transfusjonsterapi. Trombocytopeni (lavt blodplate antall) kan utvikle seg og kan begrense effektiviteten. Momelotinib vil bli sammenlignet med ruxolitinib i fase 3 studier for å bestemme sin rolle i behandling av PMF.
Immunomodulatory Drugs
Pomalidomide er et immunmodulerende stoff (medisiner som endrer immunforsvaret). Det er relatert til talidomid og lenalidomid. Generelt er disse medisinene gitt med prednison (en steroid medisinering).
Thalidomid og lenalidomid er allerede studert som behandlingsmuligheter i PMF. Selv om de begge viser fordel, er bruken ofte begrenset av bivirkninger. Pomalidomid ble utviklet som et mindre giftig alternativ. Noen pasienter har forbedret anemi, men ingen effekt ble sett i miltstørrelse. Gitt denne begrensede fordelen, er det pågående studier som ser på kombinering av polmalidomid med andre midler som ruxolitinib til behandling av PMF. Epigenetiske stoffer
Epigenetiske legemidler er medisiner som påvirker uttrykket av visse gener fremfor fysisk endring av dem. En klasse av disse medisinene er hypomethyleringsmidler, som vil inkludere azacitidin og decitabin. Disse medisinene brukes for tiden til å behandle myelodysplastisk syndrom. Studier som ser på rollen som azacitidin og decitabin er i tidlige faser. De andre medisinene er histon deacetlyase (HDAC) hemmere som givinostat og panobinostat.
Everolimus
Everolimus er et legemiddel klassifisert som en mTOR-kinasehemmer og immunosuppressant. Det er FDA (mat og legemiddeladministrasjon) godkjent for behandling av flere kreftformer (bryst, nyrecellekarcinom, neuroendokrine svulster, etc.) og for å forhindre organavstødning hos personer som har fått organtransplantasjon (lever eller nyre). Everolimus tas oralt.
Tidlige studier indikerer at det kan redusere symptomer, miltstørrelse, anemi, blodplate og antall hvite blodlegemer.
Imetelstat
Imetelstat har blitt studert i flere kreftformer og myelofibrose. I tidlige studier har det indusert remisjon (avdøde tegn og symptomer på PMH) hos noen personer med mellomstor eller høyrisiko-PMF.
